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  改善杜氏肌营养不良症男孩的力量和功能。然而,关于最佳方案和剂量仍存在不确定性OG电子平台。

  来自《美国医学会杂志》(JAMA)的一项双盲平行组随机临床试验表明:每日方案,而不是本研究中测试的间歇性方案,可作为杜氏肌营养不良症男孩的初始治疗。

  该研究在2013年1月30日至2016年9月17日期间纳入196名4-7岁(平均年龄5.8岁[SD,1.0岁])杜氏肌营养不良症的男孩,随访时间为3年,164人(84%)完成了试验。参与者被随机分为每日(0.75mg/kg)(n=65)、每日地夫可特(0.90mg/kg)(n=65)或间歇(每次0.75mg/kg,开始10天,然后停止10天)(n=66)。

  总体主要结果包括3个终点:抬脚速度[(rise/seconds(s)],用力肺活量(liters),以及通过药物治疗满意度调查表(TSQM;得分范围,0-100)衡量的参与者或家长对治疗的总体满意度。

  总的来说,在主要结果方面,每日使用的和每日使用的地夫可特都比间歇使用的更有效(使用全面检验,每日使用的vs间歇使用的OG电子平台,P<0.001;使用全面检验OG电子平台,每日使用的地夫可特vs间歇使用的,P=0.017),每日使用的方案没有明显差异(使用全面检验,每日使用的vs每日使用的地夫可特,P=0.38)。

  (1)组间差异主要归因于抬脚速度(每日vs间歇性:0.06rise/s,P=0.003;每日地夫可特vs间歇性:0.06rise/s,P=0.017;每日vs每日地夫可特:-0.004rise/s,P=0.75)。

  (3)最常见的不良事件是行为异常(每日组22例[34%],每日地夫可特组25例[38%],间歇性组24例[36%]),上呼吸道感染(分别为24例[37%]、19例[29%]和24例[36%])营养资讯,以及呕吐(19例[29%]、17例[26%]和15例[23%])。

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  研究结果支持使用每日方案,而不是本研究中测试的间歇性方案,作为杜兴氏肌肉营养不良症男孩的初始治疗。

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